CUP D76G25000160006
Importo finanziato € 250.000,00
L’obiettivo principale è di cross-validare l’efficacia clinica, l’impatto terapeutico e la sostenibilità economica del test ChemoID in contesti oncologici ad alta complessità e resistenza farmacologica (glioblastoma MGMT non metilato, carcinoma ovarico sieroso resistente al cisplatino e carcinoma orale avanzato), favorendone il trasferimento al Servizio Sanitario Nazionale italiano.
- Confronto dell’efficacia clinica tra trattamenti personalizzati guidati dal test ChemoID e trattamenti standard, in termini di risposta terapeutica misurata dal periodo libero da progressione (PFS) della malattia.
- Valutazione dei benefici economici dovuti alla riduzione di costi legati a possibili trattamenti inefficaci e razionalizzazione delle risorse economiche per il servizio sanitario oncologico nazionale.
La medicina di precisione funzionale consente di personalizzare le terapie oncologiche in base alle caratteristiche genetiche e funzionali del tumore, migliorando l’efficacia del trattamento e riducendo gli effetti collaterali. Il test ChemoID rappresenta uno strumento innovativo in questo ambito, in quanto permette di identificare in vitro in maniera funzionale i chemioterapici più efficaci contro le cellule tumorali e le cellule staminali tumorali di ciascun paziente, principali responsabili di recidive e resistenza ai trattamenti (1).
Negli Stati Uniti d’America, studi clinici randomizzati hanno dimostrato che l’uso del test ChemoID migliora i tassi di risposta, la sopravvivenza e riduce i costi per il trattamento di pazienti affetti da tumori maligni del cervello (2-4), delle ovaie (5-7) e tumori avanzati della testa e del collo (8-9).
Al test è stata riconosciuta nel 2024 la Breakthrough Device Designation (BDD) da parte della Food and Drug Administration (FDA) per la diagnosi di tumori maligni del cervello.
Il progetto attuale riguarda la cross-validazione clinica del test in Italia su pazienti affetti da glioblastoma MGMT non metilato, carcinoma ovarico sieroso resistente al cisplatino e da carcinoma orale avanzato. I pazienti saranno randomizzati in due gruppi: un gruppo trattato con chemioterapie indicate dai risultati del test ChemoID, l’altro con terapia standard, scelta dallo stesso pannello di farmaci. Lo studio sarà condotto su 30 pazienti presso l’Università di Foggia, con l’obiettivo di determinare l’efficacia clinica e l’impatto del test nella pratica oncologica italiana.
Il progetto è finalizzato alla validazione clinica nazionale del test ChemoID, una tecnologia innovativa di medicina funzionale di precisione che consente di identificare i farmaci chemioterapici più efficaci ad eradicare la neoplasia per ciascun paziente oncologico. Il test si basa sulla risposta reale delle cellule tumorali, comprese le cellule staminali tumorali che sono responsabili di recidive e resistenza ai trattamenti. Il test, già validato negli Stati Uniti e approvato dalla FDA come Breakthrough Device Designation (BDD) nel 2024, rappresenta una delle tecnologie più avanzate nel campo della terapia personalizzata per tumori solidi.
L’obiettivo del progetto è di validare il test nel contesto clinico italiano, rendendolo adottabile da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) italiano.
Il progetto prevede uno studio clinico prospettico, randomizzato e controllato, finalizzato alla validazione nazionale del test ChemoID in tre coorti di pazienti oncologici particolarmente complessi: glioblastoma MGMT non metilato, carcinoma ovarico sieroso resistente al cisplatino e carcinoma orale avanzato. In ciascuna coorte saranno arruolati 10 pazienti, per un totale di 30 soggetti, randomizzati in due gruppi: il braccio sperimentale, trattato con chemioterapie selezionate sulla base del test ChemoID, e il braccio di controllo, trattato con terapie standard scelte dallo stesso pannello di farmaci ma senza l’ausilio del test.
L’endpoint primario sarà la Progression-Free Survival (PFS) a 6 mesi, mentre gli endpoint secondary includeranno il tasso di risposta obiettiva (ORR), la tossicità dei trattamenti, la qualità di vita (QoL, misurata con questionari validati EORTC) e un’analisi preliminare di costo-efficacia.
L’intero progetto si svilupperà nell’arco di 6 mesi, articolandosi in fasi operative strettamente integrate:
La proposta progettuale si fonda su un solido corpo di evidenze scientifiche che dimostrano la rilevanza clinica e la validità del test ChemoID come strumento innovativo di medicina di precisione funzionale.
Numerosi studi hanno evidenziato come le cellule staminali tumorali (CSC) siano responsabili della progressione neoplastica, della resistenza ai trattamenti e delle recidive, costituendo pertanto un bersaglio prioritario per lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche. Una recente revisione sistematica ha sottolineato il ruolo centrale delle CSC come driver dell’evoluzione tumorale e della resistenza farmacologica, ribadendo l’importanza di approcci personalizzati basati sulla loro caratterizzazione funzionale (El-Tanani et al., 2025).
In questo contesto, il test ChemoID si è dimostrato uno strumento in grado di identificare in vitro i chemioterapici più efficaci non solo sulle cellule tumorali bulk, ma anche sulle CSC, responsabili della persistenza della malattia. Evidenze cliniche raccolte negli Stati Uniti hanno dimostrato un impatto significativo sull’efficacia terapeutica e sulla sopravvivenza dei pazienti. Studi prospettici e trial randomizzati hanno documentato che l’uso del test migliora la sopravvivenza libera da progressione e riduce i costi di trattamento nei pazienti con glioblastoma (Ranjan et al., 2020; Ranjan et al., 2023; Ranjan et al., 2023 Neurooncol Adv).
Analoghi risultati sono stati ottenuti in pazienti affetti da carcinoma ovarico resistente al platino, dove un trial randomizzato ha dimostrato un miglioramento significativo del tasso di risposta obiettiva nei casi trattati con chemioterapia guidata dal test (Herzog et al., 2025), confermato da ulteriori studi clinici e traslazionali (Howard et al., 2020; Howard et al., 2021).
Per quanto riguarda i tumori della testa e del collo, e in particolare il carcinoma orale avanzato, la letteratura conferma che la resistenza alla chemioterapia è fortemente correlata alla presenza di CSC. Revisioni sistematiche e studi clinici hanno messo in evidenza come l’utilizzo del test ChemoID consenta di superare tali resistenze, migliorando l’efficacia terapeutica e aprendo prospettive per l’integrazione di questo approccio nei percorsi clinici (Bizzoca et al., 2024; Spirito et al., 2023).
Complessivamente, questi dati dimostrano che il test ChemoID rappresenta una tecnologia validata a livello internazionale, capace di fornire un vantaggio clinico, economico e organizzativo. Il riconoscimento della Breakthrough Device Designation (FDA, 2024) ne conferma l’innovatività e l’impatto potenziale, rafforzando la necessità di validarne l’applicazione nel contesto clinico italiano attraverso il presente progetto.
Il progetto prevede una serie di indicatori di risultato che consentiranno di misurare in maniera oggettiva ed efficace l’avanzamento delle attività e l’impatto finale dell’intervento.
In termini di output, ci si attende l’arruolamento di 30 pazienti complessivi, suddivisi in tre coorti cliniche, con la raccolta e l’analisi di almeno 30 campioni tumorali freschi attraverso il test ChemoID. Per ciascun paziente sarà prodotto un referto clinico utilizzabile ai fini della decisione terapeutica. Oltre ai dati clinici, il progetto genererà un report intermedio, un report finale e almeno una pubblicazione scientifica su rivista peer-reviewed, insieme alla redazione di un policy brief destinato al Servizio Sanitario Nazionale.
- Numero di partecipanti arruolati: 30 pazienti (10 per ciascuna coorte: glioblastoma MGMT non metilato, carcinoma ovarico resistente al cisplatino, carcinoma orale avanzato).
- Campioni biologici raccolti e analizzati: ≥ 30 campioni tumorali freschi processati con test ChemoID.
- Referti prodotti: almeno 30 referti clinici ChemoID utilizzati per la scelta terapeutica.
- Materiali scientifici e divulgativi: 1 report intermedio di sicurezza e andamento, 1 report finale, ≥ 1 pubblicazione scientifica peer-reviewed, 1 policy brief per il SSN.
Per quanto riguarda gli outcome, l’obiettivo principale è dimostrare un incremento clinicamente rilevante nella Progression-Free Survival (PFS) a 6 mesi, con un miglioramento atteso di almeno il 20% nel gruppo trattato con terapie guidate dal test rispetto al gruppo standard. Si prevede inoltre un aumento del tasso di risposta obiettiva di circa il 15%, una riduzione degli effetti collaterali e un miglioramento della qualità di vita dei pazienti, misurata tramite questionari validati (EORTC). L’aderenza terapeutica è stimata oltre il 90% dei pazienti arruolati, mentre sul piano economico ci si aspetta una riduzione dei costi diretti medi per paziente compresa tra il 15 e il 20%, grazie all’eliminazione di trattamenti inefficaci.
L’impatto del progetto è duplice: da un lato, la sostenibilità, dimostrando la fattibilità di integrare il test ChemoID nei PDTA oncologici nazionali, e dall’altro la replicabilità, con la definizione di un modello operativo trasferibile ad altri centri oncologici italiani. L’iniziativa contribuirà alla creazione di nuove linee guida cliniche basate su evidenze generate in Italia e potrà alimentare una filiera nazionale dedicata alla diagnostica funzionale in oncologia, aprendo prospettive di valorizzazione industriale e di sviluppo di partnership pubblico-private.
- Sostenibilità: dimostrazione della fattibilità di integrare il test ChemoID nel percorso diagnostico-terapeutico assistenziale (PDTA) oncologico entro il SSN.
- Replicabilità: definizione di un modello operativo facilmente estendibile ad altri centri oncologici nazionali.
- Trasferibilità scientifica: creazione di linee guida cliniche basate su evidenze generate in Italia.
- Valorizzazione industriale: potenziale sviluppo di una filiera nazionale per la diagnostica funzionale in oncologia, con prospettive di partnership pubblico-private e di licensing.
La governance del progetto è organizzata in modo da garantire un coordinamento centrale efficace e una chiara definizione delle responsabilità operative, assicurando coerenza metodologica, qualità dei dati e rispetto delle tempistiche.
Il coordinamento sarà affidato al Referente Scientifico dell’Università di Foggia, che avrà il compito di supervisionare l’intero progetto, garantire l’allineamento con gli obiettivi scientifici e clinici e monitorare l’avanzamento delle attività. Il coordinamento centrale sarà responsabile della gestione complessiva del progetto e interfaccia con gli enti finanziatori; della supervisione metodologica e scientifica delle procedure di laboratorio e cliniche; dell’organizzazione delle riunioni periodiche di avanzamento con i team coinvolti; del monitoraggio del rispetto delle tempistiche e del cronoprogramma; della validazione dei report intermedi e del report finale; e della gestione della disseminazione scientifica e della comunicazione istituzionale.